热点聚焦

01. 罕见病组织获569万美元资助，推进脊髓小脑共济失调3型基因治疗
2025年2月6日，康涅狄格州伍德布里奇——罕见病治疗组织CureRareDisease(CRD)宣布获得加州再生医学研究所(CIRM)569万美元的资助，以加速针对脊髓小脑共济失调3型(SCA3)反义寡核苷酸疗法的开发。SCA3是一种神经退行性疾病，迄今为止尚无有效疗法。

02. 微光基因成功完成Pre-A轮融资，助力常见病表观遗传编辑研究
微光基因(苏州)有限公司宣布已成功完成Pre-A轮融资，融资金额达到数千万元人民币。此次融资由广州产投集团和广州优玖投资共同投资，浩悦资本担任财务顾问，旨在推动未满足临床需求的常见病表观遗传编辑项目。

03. 北大Nature：新一代线粒体碱基编辑器问世
2025年1月22日，北京大学魏文胜课题组在《Nature》杂志上发表了研究论文，介绍了高效的线粒体疾病小鼠模型构建方法。研究团队利用优化后的线粒体碱基编辑器(mitoBEs)，成功建立了突变频率高并表现出典型疾病特征的小鼠模型，为研究线粒体疾病提供了新的实验工具。

04. 合作开发针对视网膜营养不良的基因疗法
Viralgen与AxoviaTherapeutics确认合作，以推进基于AAV9的基因疗法，这种疗法针对因BBS1基因突变引发的视网膜营养不良，此次合作旨在预防Bardet-Biedl综合征(BBS)患者的视力丧失。

05. 信念医药DMDAAV基因疗法IND获受理
信念医药集团宣布，其杜氏肌营养不良(DMD)基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请已获国家药品监督管理局（NMPA）受理，标志着该项目向临床阶段迈出重要一步。

06. 《自然》发布2025年值得关注的七项技术，生命科学领域占四席
近期，《自然》杂志发布了“2025年值得关注的七项突破性技术”，其中包括基于CAR-T细胞基因疗法的实体瘤治疗、AI生物学基础模型等，其中生命科学技术占据了四个席位，显示出该领域的重大进展。

创新突破

01. 广州健康院开发新型单细胞谱系追踪技术，揭秘细胞命运之谜
中国科学院广州生物医药与健康研究院的研究团队在《细胞·报告》上发表了名为“DuTracer”的单细胞谱系追踪技术。该技术结合了CRISPR-Cas9和Cas12a两种基因编辑工具，显著提升了细胞轨迹追踪的精度，对解析胚胎发育与疾病机制提供了新手段。

02. 炎症基因表达调控的新机制——TTP与pre-mRNA的“命运决定”
来自维也纳大学的研究团队在Molecular Cell杂志上发表论文，揭示了TTP在炎症基因表达调控中的新机制，表明TTP的靶标主要是pre-mRNA而非成熟mRNA，确保了在转录水平上的精确调控。

03. 听力障碍基因治疗新思路！科学家破解耳蜗听觉毛细胞发育“基因密码”
《Science》期刊发表了中国科学院刘志勇研究组的研究，指出锌指转录因子Casz1在听觉毛细胞的存活与稳定中发挥双重作用，为基因操控修复听觉损伤带来新的方向。

资本政策

01. 天津市发布全链条支持生物医药创新发展措施
天津市加强对细胞与基因治疗、“AI+医药”、再生医学等领域基础研究与核心技术攻关，推动生物医药行业的创新发展。

02. 美国启动“星际之门计划”，注资5000亿美元
美国总统宣布启动“星际之门计划”，由多家科技巨头联合推动，注资5000亿美元，以利用AI与mRNA技术加速癌症治疗的进程，强调这是该时代的重要项目。

整体来看，生物医疗领域正迎来一系列重大突破与资本推动，尊龙凯时将继续关注这些变革与发展。期待未来能在基因治疗、细胞疗法等方面取得更多积极成果。